Citaat:
Oorspronkelijk geplaatst door Nr.10
Innige deelneming.
Veel sterkte.
Mijn bewondering voor iedereen die zijn ouders niet naar een rusthuis stuurt.
|
Mijn dank voor uw deelneming die is op zijn plaats.
Op het net, een hulp maar nog steeds geen oplossing.
https://english.tau.ac.il/research/rna-therapy-for-als
Tip?
RNA-gebaseerde gentherapie biedt nieuwe hoop voor ALS-patiënten
TAU-onderzoekers identificeren een belangrijk moleculair mechanisme achter ALS en slagen erin de zenuwdegeneratie te stoppen en zelfs om te keren.
Op huiig bogenblik ben kik boos omdatb ik dat niet eerder gelezen heb:
Nog steeds geen ultieme oplossing maar een 'hulp'...
Een nieuwe internationale studie onder leiding van onderzoekers van de Universiteit van Tel Aviv kan de weg vrijmaken voor een effectieve behandeling voor amyotrofische laterale sclerose (ALS), een fatale en momenteel ongeneeslijke neurodegeneratieve ziekte.
Het team ontdekte een voorheen onbekend moleculair mechanisme dat de progressie van ALS stimuleert en slaagde erin het te neutraliseren met behulp van RNA-gebaseerde gentherapie. “Toen we een specifiek RNA-molecuul aan menselijke cellen en diermodellen voor ALS toevoegden, stopten de zenuwcellen met degeneratie en regenereerden ze zelfs,” aldus de onderzoekers. De doorbraakbevindingen kunnen miljoenen patiënten wereldwijd nieuwe hoop bieden.
Het onderzoeksteam (van links naar rechts): Dr. Ariel Ionescu, Prof. Eran Perlson & Tal Perry Gradus.
Het mechanisme achter ALS blootleggen
Het onderzoek werd uitgevoerd in het laboratorium van Prof. Eran Perlson van de Gray Faculty of Medical & Health Sciences en de Sagol School of Neuroscience aan de Universiteit van Tel Aviv. Het werd geleid door Dr. Ariel Ionescu en Dr. Lior Ankol, in samenwerking met Dr. Amir Dori, senior neuroloog en hoofd van de afdeling neuromusculaire ziekten bij het Sheba Medical Center. Aanvullende deelnemers waren onderzoekers van het Weizmann Institute of Science, Ben-Gurion University of the Negev en onderzoeksinstellingen in Frankrijk, Turkije en Italië. Het artikel werd gepubliceerd in het toonaangevende neurowetenschappelijke tijdschrift Nature Neuroscience.
Prof. Perlson legt uit: “Ons lab bestudeert ALS - een fatale, ongeneeslijke neurodegeneratieve ziekte. ALS beïnvloedt motorische neuronen en veroorzaakt geleidelijke verlamming van alle spieren in het lichaam. De meeste patiënten sterven binnen 3-5 jaar na de diagnose, als gevolg van verlamming van de middenrifspieren en ademhalingsfalen. We weten dat bij ALS de neuromusculaire knooppunten - waar zenuwvezels (axonen) spiercellen ontmoeten en elektrische signalen van de hersenen naar de spieren overbrengen - worden verstoord. De moleculaire mechanismen die deze schade veroorzaken, bleven echter tot nu toe onbekend en er is bijgevolg geen effectieve behandeling ontwikkeld. In deze studie wilden we tot de wortel van de zaak komen en nieuwe kennis genereren die de ontwikkeling van effectieve geneesmiddelen voor ALS mogelijk zou maken.”
Illustratie die het beschermende effect van de gentherapie op motorneuronen laat zien, waardoor de “brand-achtige” degeneratie die kenmerkend is voor ALS wordt voorkomen
Hoe de ziekte zich ontwikkelt
De huidige studie was gebaseerd op een kenmerk van ALS dat eerder bij Prof werd ontdekt. Het laboratorium van Perlson: giftige clusters (aggregaten) van een eiwit genaamd TDP-43 (meestal verantwoordelijk voor het reguleren van de eiwitproductie op de locatie) vormen zich op het puntje van de zenuw, waar het de spier ontmoet. Om te ontdekken hoe deze TDP-43 aggregaten worden gevormd, gebruikten de onderzoekers een muismodel voor ALS, weefsels van ALS-patiënten en culturen van menselijke stamcellen.
Uit de studie bleek dat spiercellen kleine RNA-moleculen produceren die microRNA-126 worden genoemd en ze in blaasjes, door de synapsis, naar de punt van de zenuwcel sturen. De rol van deze moleculen is om de expressie van het TDP-43-eiwit op de neuromusculaire junctie te voorkomen wanneer het niet nodig is. Dokter Ionescu legt uit: “We ontdekten dat in ALS de spier een kleinere hoeveelheid microRNA-126 produceert, wat leidt tot een teveel aan TDP-43. Het overtollige eiwit vormt giftige aggregaten die moleculen aanvallen die essentieel zijn voor het functioneren van de mitochondriën - de krachtpatser van de zenuwcel. Schade aan de mitochondriën veroorzaakt een energietekort, waardoor motorneuronen geleidelijk worden vernietigd en de spieren van patiënten verlamd raken.”
Omkeren van de degeneratie
De studie toonde verder aan dat wanneer de hoeveelheid microRNA-126 wordt verminderd, een proces dat vergelijkbaar is met ALS optreedt en de neuronen worden vernietigd. Omgekeerd leidde het verhogen van het niveau van microRNA-126 in weefsels van ALS-patiënten en bij ALS-modelmuizen tot een afname van de niveaus van TDP-43, en de neuronen stopten met degeneratie en regenereerden zelfs. De onderzoekers concludeerden dat het toevoegen van microRNA-126 neuronen redt die door ALS zijn beschadigd, degeneratie van het neuromusculaire knooppunt voorkomt en als basis zou kunnen dienen voor het ontwikkelen van effectieve geneesmiddelen voor deze momenteel ongeneeslijke ziekte.
Prof. Perlson concludeert: “In deze studie identificeerden we voor het eerst een kritisch moleculair mechanisme van ALS in zijn vroege stadia: een vermindering van de hoeveelheid microRNA-126 overgedragen van spier naar zenuw, wat resulteert in de vorming van giftige aggregaten van het TDP-43 eiwit dat neuronen doodt. Onze bevindingen kunnen dienen als basis voor het ontwikkelen van een effectieve gentherapie gericht op het toevoegen van microRNA-126, wat hoop kan brengen aan miljoenen patiënten en hun families over de hele wereld. "
Een deel vertaling voor diegenen die dat wensen.
Verdorie dat ik dat niet eerder las.
Nu zullen de klachten komen omdat het Joden zijn die met de saak besig zijn?