Team Pia

[De schoofzak]

Het is gratuit om de farma-industrie te beschuldigen.

Als maatschappij hebben we twee mogelijkheden: we laten hen de prijs bepalen, zodat ze durven veel kapitaal steken in nieuwe geneesmiddelen,
of we leggen zelf een plafond op, maar dan komen er geen brede dure onderzoeken en dus veel minder nieuwe geneesmiddelen. (en dan zou dat kindje sowieso sterven, want dat was dat ene spuitje dat het nodig heeft, zelfs niet uitgevonden).

Toch doneer ik graag die twee euro. En mijn heksie perfeksie ook.

[Zipper]

Verzonden.

[TheFourHorsemen]

Oorspronkelijk geplaatst door Nietzsche

Absoluut. Het gaat alleen niets helpen. Dit moet verboden worden. De farma-industrie is crimineel.

Tgoh... ik vind toch dat men niet mag vergeten dat farmabedrijven enkel de financiële mogelijkheden hebben om nieuwe geneesmiddelen te ontwikkelen indien ze zich volgens de wetten van de markt gedragen. Ze moeten winst maken, anders gaan ze ten onder aan hun concurrenten.

Een nieuw geneesmiddel ontwikkelen kost echt enorm veel.

[Anna List]

Oorspronkelijk geplaatst door Skobelev

En dan zeggen ze dat wij rechtsen geen empathisch vermogen hebben.

ik heb er alle vertrouwen in dat de linkiewinkie gutmenschen zich niet gaan laten kennen en uit contrairigheid dubbel zo veel gaan smssen als de rechtse rakkers hier!

vooral van Pandareus, Paulus en Dadee ben ik daar wel haast zeker van, zoveel empathie immers!!!

[Anna List]

https://www.demorgen.be/nieuws/380-0...llen~bb5c3b48/

380.000 sms’en voor zieke baby Pia, Proximus en Telenet laten kosten vallen

Baby Pia en mama Ellen De Meyer. Beeld Francis Vanhee
De sms-actie voor baby Pia, die een dodelijke spierziekte heeft, is een groot succes. Meer dan 380.000 mensen stuurden al een sms ter waarde van 2 euro. Telecombedrijven Proximus en Telenet beloven geen kosten aan te rekenen. ‘Voor het goede doel brengen we nooit kosten in rekening’
JA en DBA17 september 2019, 11:08

Lees ook
Minister De Block: ‘We kunnen voorlopig niks doen voor baby Pia’
Uit het archief
‘Wraakroepend’: Dodelijke spierziekte van baby Pia kon eerder worden opgespoord bij Vlaamse kinderen
Ze kan het niet laten. Mama Ellen kijkt elke vijftien minuten even naar het aantal sms’en dat er is verstuurd. “Ik probeer me op mijn werk te concentreren, maar dat is vandaag iets moeilijker. We hebben er nu al meer dan 205.000. Dit is echt ongelooflijk”, zegt Ellen. (Intussen staat de teller al op meer dan 380.000, redactie.) “Na al die tegenslagen, de ene ‘nee’ na de andere, het farmabedrijf en de overheid die ons in de steek laten, stráált ons gezin vandaag. Hoe iedereen nu zegt: ‘als zij jullie in de steek laten, dan doen wij het zelf wel’. Mijn geloof in de mensheid is helemaal terug.”

De actie beslist over leven en dood. Het dochtertje van haar en haar man Tim werd geboren met een spinale musculaire atrofie, een zeldzame genetische ziekte waardoor de spieren nauwelijks werken en steeds zwakker worden. Alleen het duurste geneesmiddel ter wereld, Zolgensma, kan haar redden. Eén enkele prik met een prijskaartje van, hou je vast, 1,9 miljoen euro.
Eén prikje
“Het Zwitserse farmabedrijf Novartis heeft dat medicijn ontwikkeld. Met één enkele prik die de genetica van onze dochter verandert, zou Pia genezen zijn. Maar dat middel kan enkel in de Verenigde Staten toegediend worden en is onbetaalbaar. Ondanks de vele lieve giften, zo’n 100.000 euro ondertussen, van alle mensen die ons steunen, ligt dat bedrag nog ver buiten ons bereik.”

ADVERTENTIE

inRead invented by Teads

En de tijd dringt. Tot voor kort was de diagnose onverbiddelijk: baby’s met de ziekte werden niet ouder dan twee jaar. Hun spieren, inclusief het hart, verzwakten zodanig dat ze overleden. “Ondertussen is er een eerste middel op de markt, Spinraza”, zegt Ellen. “Dat wordt drie keer per jaar via het ruggenmerg ingespoten en maakt dat onze Pia goed stand houdt. Natuurlijk is zo’n ruggenmergprik verschrikkelijk pijnlijk, zeker voor een baby’tje, en hoelang het middel haar op de been zal kunnen houden is onmogelijk te voorspellen. Spinraza kost ook al 88.000 euro per prik, maar wordt, gelukkig, volledig terugbetaald. Daar komt bij dat volgens de wet het nieuwe middel ook maar tot 2 jaar kan toegediend worden. We hebben dus nog minder dan 15 maanden de tijd om het geld bijeen te krijgen.”

Beeld Photo News
En wat als het gezin niet de 1,9 miljoen euro haalt? “Het opgehaalde geld zal voor een deel naar onze dochter blijven gaan, de hulp die ze nodig zal hebben, de rolstoel, therapieën. De rest van het geld gaat integraal naar andere ouders die een duwtje in de rug kunnen gebruiken. Zo is het opgenomen in de statuten van onze vzw. Zelf zullen we er nooit rijk van worden en dat is ook het minste van onze zorgen.”
Meer dan 300.000 sms’jes
Tal van acties, media-aandacht en shares leverden 100.000 euro op. Een groot bedrag, maar klein geld naast de berg van 1,9 miljoen euro. “We hebben lang onze hoop gevestigd op grote giften van bedrijven, dat doen we nog steeds, maar die bleven voorlopig uit. En een sms-actie is zelfs voor mensen met weinig geld een veel kleinere drempel dan een overschrijving op een rekeningnummer.”
En dat lijkt te werken. Al meer dan 380.000 mensen stuurden een sms. Uniek in ons land, zegt ook het bedrijf CM Telecom, de specialist die sms-dienst op poten zette. “Normaal gezien is dit een middel dat grote bedrijven gebruiken. Een kleine, zo persoonlijke actie, dat is ongezien.”
Geen kosten voor sms
Aanvankelijk was De Meyer ervan overtuigd dat voor elke 2 euro die een sms kost, er zo’n halve euro naar Telenet en Proximus ging.
“Klopt niet”, zegt Fabrice Gansbeke van Proximus. “Voor goede doelen brengen we geen kosten in rekening. Een nummer als 4666 wordt ook voor de Rode Neuzen Dag gebruikt en dan geldt dezelfde regel.”
Telenet laat weten dat de actie niet via de juiste procedure werd gestart en er daarom aanvankelijk wel een kost was per sms. “Maar nu duidelijk is dat het om een goed doel gaat zullen we, zoals steeds, die kost laten vallen”, zegt Isabelle Geeraerts. “Dat geldt ook voor alle sms’en die eerder al verstuurd werden. Al het geld gaat dus integraal naar Pia.”
Wie het gezin wil steunen kan ‘Pia’ sms’en naar het nummer 4666. Elk bericht kost twee euro. Meerdere sms’jes sturen kan natuurlijk ook. Ook overschrijvingen op de bankrekening blijven welkom. Alle info op de website www.teampia.be.

[Anna List]

wat we zelf doen, doen we ... niet

Vlaamse schande :

https://www.demorgen.be/nieuws/naar-...m_content=free

Uit het archief #TeamPia
Naar ziekte van baby Pia wordt gescreend in Wallonië, maar niet in Vlaanderen: ‘Had veel leed kunnen voorkomen’

Beeld Francis Vanhee
Als de spierziekte van de baby Pia, waar al honderdduizenden euro’s voor werd opgehaald, eerder was ontdekt, dan had ze sneller behandeld kunnen worden en op een dag misschien wel kunnen lopen, zeggen haar ouders. Ze noemen het uitblijven van een vroege screening in Vlaanderen wraakroepend. ‘Hoe kan zoiets?’
? Exclusief voor abonnees door Femke Van Garderen en Sara Vandekerckhove22 juli 2019, 7:03

Uit het archief
De ouders van de kleine Pia, amper 9 maanden oud, hebben een nationale sms-actie gestart om hun kleine meid te redden. Het enige geneesmiddel dat haar kan genezen kost 1,9 miljoen euro en is meteen het duurste ter wereld.
De Morgen schreef dit stuk afgelopen zomer. Dat kunt u nu herlezen.
Pia was vier maanden oud toen haar ouders zich zorgen begonnen maken om haar. “Legden we haar op haar buikje, dan deed ze niks met haar hoofdje. Ze lag daar maar.” Briek, de oudere broer van Pia, gedroeg zich op diezelfde leeftijd anders. “Hij duwde zich toen al stevig rechtop”, zegt moeder Ellen De Meyer.

Kind & Gezin probeerde de zorgen uit het hoofd van de moeder te praten. “Het ene kind is sneller dan het andere, zeiden ze. Maar het bleef knagen.” Ze trok daarom met haar dochter naar een osteopaat. Te weinig spierspanning, was zijn oordeel. “Maar dat kon aan van alles liggen, klonk het.” Het gezin besloot toch verder onderzoek te voeren en maakte een afspraak bij een kinderneuroloog. “Er werden bloedstalen genomen en er kwam een MRI-scan. In eerste instantie leek alles in orde en waren we opgelucht. Maar dan werd Pia’s spierspanning nog eens gemeten en was er opeens wel een diagnose.” SMA, luidde die, oftewel Spinale Musculaire Atrofie (zie kader, FVG/SV). “We hadden er nog nooit van gehoord.”
Mokerslag
De diagnose was niet de enige mokerslag, zegt De Meyer. “Onze behandelende arts vertelde over een nieuwe, experimentele gentherapie (Zolgensma, FVG/SV) die het ontbrekende gen inbrengt. Eén spuit, meer is er niet nodig om de ziekte te stoppen.” De ouders van Pia wilden deelnemen aan de klinische studie die in Europa plaatsvond. “Pia voldeed aan de voorwaarden, we waren net te laat om haar in te schrijven.”

ADVERTENTIE

inRead invented by Teads

Lees nu
‘Wraakroepend’: Dodelijke spierziekte SMA kon eerder worden opgespoord bij Vlaamse kinderen
Achteraf hoorden Pia’s ouders dat de diagnose in het Franstalige gedeelte van ons land sneller gesteld had kunnen worden. In Wallonië screenen ze al sinds maart vorig jaar alle baby’s op SMA. Dat gebeurt via de zogenaamde hielprik, een bloedafname een paar dagen na de geboorte. Op die manier worden al langer andere zeldzame ziekten opgespoord, zoals mucoviscidose.
Screening
Het Waalse project is een initiatief van professor Laurent Servais van het Luikse centre hospitalier universitaire. Hij kon de Waalse overheid overtuigen enkele tienduizenden euro’s in een SMA-screening te investeren. Het leeuwendeel van de kosten wordt gedragen door drie farmabedrijven: Inc. Biogen, AveXis en Roche Pharma AG. Zij ontwikkelen respectievelijk Spinraza – het middel dat onze overheid nu terugbetaalt –, de experimentele gentherapie Zolgensma en Sun- en Firefish, een orale variant van Spinraza die onderzocht wordt.
Servais probeerde Vlaanderen te betrekken in het screeningsproject, dat tot maart 2021 loopt. “Voor die deelname moesten ze niet betalen. We hebben voorgesteld de kosten op ons te nemen.” Toch kwam er geen gezamenlijk project. Nochtans kan zo’n screening een groot verschil maken patiënten. Volgens experts wordt de diagnose van SMA het best zo vroeg mogelijk vastgesteld, het liefst voor de symptomen zich laten opmerken. Zo kan een behandeling meteen starten en kan de uitval worden beperkt.
Wraakroepend
Pia’s moeder wist dat er in Wallonië gescreend werd op SMA: erg frustrerend. Bij haar dochter werd de diagnose pas gesteld op vier maanden, toen er al uitval was. Het bericht dat het aanbod om vlak na de geboorte te screenen tevergeefs in Vlaanderen werd gedaan, roept bij De Meyer emoties op. “Hoe kan zoiets? Zeker bij een ziekte waarvan je weet dat tijd zo belangrijk is? Dit is wraakroepend.”
Aan welke ziekte lijdt Pia?
SMA (Spinale Musculaire Atrofie) is een zeldzame spierziekte waarbij de zenuwcellen in het ruggenmerg de spieren niet goed meer kunnen aansturen. Daardoor sterven de spieren langzaam af. SMA komt in verschillende types voor. Bij type 1, de ergste variant van de ziekte, duiken de symptomen op voor de leeftijd van zes maanden. Hieraan lijdt Pia. Hoe vroeger de eerste symptomen zich voordoen, hoe ernstiger het verloop van de ziekte. Patiënten met type 2 kunnen doorgaans wel zitten, maar niet lopen. Bij type 3 kunnen de patiënten wel lopen, al belanden ook zij op termijn meestal in een rolstoel. Doorgaans duikt de ziekte op bij kinderen, in zeldzame gevallen gebeurt het ook na het dertigste levensjaar.
Navraag van De Morgen bij Vlaamse experts leert dat Servais vorig jaar gesprekken in Vlaanderen voerde, maar dat het Vlaamse Agentschap voor Zorg en Gezondheid niet wilde samenwerken. “Organisatorisch lag dit moeilijk”, zegt Servais. Ook andere clinici wijzen naar de logistieke en organisatorische knelpunten om aan zo’n project deel te nemen. Een van hen is professor Elfride De Baere, kliniekhoofd van het Centrum voor Medische Genetica aan het UZ Gent. “De Vlaamse centra die vandaag betrokken zijn bij de neonatale screening sporen twaalf ziekten op die tot eind 2019 vastliggen in beheersovereenkomsten met de Vlaamse overheid. Dat SMA hierin niet is opgenomen, is een beleidskeuze.”
Over de taalgrens
De bloedafnames naar een centrum over de taalgrens sturen, was volgens De Baere niet vanzelfsprekend. “Om een SMA-screening op een kwalitatieve manier vanuit Vlaanderen te kunnen organiseren, is een structurele samenwerking met de overheid aanbevolen. Je moet een volledig kader hebben en de resultaten terugkoppelen naar de ouders. Zoiets kan makkelijker georganiseerd worden binnen een en dezelfde regio.”
Ook professor genetica Gert Matthijs (UZ Leuven) verwijst naar de moeilijke, versplinterde situatie in ons land. Hij beaamt dat het beter is om een bijkomende screening volgens de gangbare regels op te zetten. “Een screening die steunt op middelen van de industrie biedt geen oplossing. Zodra de financiering stopt, wordt de overheid voor voldongen feiten gezet.” Hij stelt dat er ook bij een tijdelijk screeningproject altijd nog extra geld nodig is, onder meer voor het opzetten van informatiecampagnes.
Matthijs haalt nog aan dat er niet veel andere landen zijn die SMA-screenings organiseren. Als heel België het zou doen, dan zouden we het vijfde land ter wereld zijn. Onder meer de Verenigde Staten en Australië maken er vandaag al werk van.
Ziekte tijdig ontdekt
De moeder van Pia heeft moeite met de terughoudendheid voor een screeningsproject. “Als ze het quasi gratis aanbieden, dan ga je daar toch gewoon op in? Wat mijn dochter is kwijtgeraakt aan spieren voor ze Spinraza kon nemen, zal ze nooit meer terugkrijgen. In het beste geval zal mijn dochter in de toekomst zelfstandig kunnen zitten. Was de ziekte tijdig ontdekt, had ze misschien nog kunnen lopen.”
De ouders vinden het bovendien erg frustrerend dat er nog een ander medicijn is dat hun kind kan helpen, maar waar zij geen toegang tot hebben. “Natuurlijk besef ik dat we geluk hebben dat Spinraza bestaat en dat we dit aan haar kunnen geven. Vroeger was er helemaal geen behandeling mogelijk. Maar Spinraza lost in tegenstelling tot Zolgensma de ziekte niet op.”
Zolgensma, de gentherapie, is in de Verenigde Staten al goedgekeurd door het geneesmiddelenagentschap. De ouders proberen nu via een speciaal programma toegang te krijgen tot de therapie. “Maar daarvoor moet je wel de marktprijs betalen: 1,9 miljoen euro.”
Miljoenen besparen
De Luikse professor Servais wijst erop dat een vroege diagnosestelling niet alleen veel lijden kan voorkomen. SMA-screenings brengen op langere termijn ook een aanzienlijke besparing met zich mee. “Uit eerdere studies weten we dat iemand die aan de ziekte lijdt over zijn of haar volledige leven vijf ?* zeven miljoen euro aan zorg, opnames en onderzoeken kost.” En dat is nog zonder medicatie als Spinraza gerekend, die als een van de duurste ter wereld geldt. Eén injectie kost circa 88.000 euro en in het eerste behandelingsjaar zijn er al snel zes injecties per patiënt nodig.
Volgens Servais zou Vlaanderen, moest het zich bedenken, nog steeds aan zijn screeningsproject kunnen deelnemen. Dat bevestigt ook een van de farmabedrijven die mee sponsort. “Als de vraag vanuit de artsen zou komen, dan moeten we dat eerst bekijken. Maar het is mogelijk”, zegt Belinda Delys, woordvoerster voor Novartis, het bedrijf dat AveXis overnam.
Aangeboren
Bevoegd minister van Welzijn Jo Vandeurzen (CD&V) lijkt niet van plan om op korte termijn zijn beleid aan te passen. “Op dit moment is de evidentie om neonataal SMA op te sporen nog te onduidelijk. Heel veel aangeboren aandoeningen komen in aanmerking voor een uitbreiding van de bestaande screening, SMA staat tot nu toe niet bovenaan die lijst”, klinkt het. De overheid wil volgens hem eerst een instrument ontwikkelen om op transparante wijze te kiezen tussen de ziektes die al dan niet in een bevolkingsinstrument moeten.
Pia’s ouders proberen nu te focussen op hun inzamelactie, in de hoop ooit 1,9 miljoen euro voor de nieuwe gentherapie bij elkaar te krijgen. “We beseffen dat die kans zo goed als onbestaande is, maar we willen alles proberen voor onze dochter.”

[Vrijheideerst]

Zowel mijn ouders als ikzelve hebben een sms gestuurd.

De Block zegt dat de overheid nu niks kan doen.

[Vrijheideerst]

Oorspronkelijk geplaatst door De schoofzak

Het is gratuit om de farma-industrie te beschuldigen.

Als maatschappij hebben we twee mogelijkheden: we laten hen de prijs bepalen, zodat ze durven veel kapitaal steken in nieuwe geneesmiddelen,
of we leggen zelf een plafond op, maar dan komen er geen brede dure onderzoeken en dus veel minder nieuwe geneesmiddelen. (en dan zou dat kindje sowieso sterven, want dat was dat ene spuitje dat het nodig heeft, zelfs niet uitgevonden).

Toch doneer ik graag die twee euro. En mijn heksie perfeksie ook.

Is dat uw neo fascisme?

Een soort van pseudo-anarchisme?

Of vat u 's nachts criminelen in een kevlar pakkie?

[morte-vivante]

Oorspronkelijk geplaatst door Vrijheideerst

De Block zegt dat de overheid nu niks kan doen.

klopt, het geneesmiddel is nog niet geregistreerd in Europa of in Belgie.

[morte-vivante]

Oorspronkelijk geplaatst door TheFourHorsemen

Tgoh... ik vind toch dat men niet mag vergeten dat farmabedrijven enkel de financiële mogelijkheden hebben om nieuwe geneesmiddelen te ontwikkelen indien ze zich volgens de wetten van de markt gedragen. Ze moeten winst maken, anders gaan ze ten onder aan hun concurrenten.

Een nieuw geneesmiddel ontwikkelen kost echt enorm veel.

op papier heb je gelijk. In realiteit wordt die prijssetting niet bepaald door de onderzoekskosten

[Anna List]

Oorspronkelijk geplaatst door Vrijheideerst

Zowel mijn ouders als ikzelve hebben een sms gestuurd.

De Block zegt dat de overheid nu niks kan doen.

de Waalse overheid kon blijkbaar toch al wat doen.

[Xenophon]

Oorspronkelijk geplaatst door Anna List

de Waalse overheid kon blijkbaar toch al wat doen.

Ja, maar voor de Vlaming kan dat niet, besparingen.

[Anna List]

Oorspronkelijk geplaatst door Xenophon

Ja, maar voor de Vlaming kan dat niet, besparingen.

Vlaamse babies kunnen maar best snel hun plek leren.

[Thomas-]

Lastig geval dit. Langs de ene kant kan je jezelf inderdaad grote vragen stellen waarom ouders in een land met torenhoge belastingen zelf zo'n acties moeten opzetten om hun kind te kunnen redden.

Langs de andere kant wel logisch gezien het middel in Europa nog niet goedgekeurd is, maar dan kan je je de vraag stellen waarom men in zo'n dringende gevallen niet tijdelijk beroep kan doen op het goedkeuringsstatus van de FDA.

Het genezende middel is duur maar wel goedkoper dan een jarenlange behandeling met Spinraza, het symptoombestrijdende middel dat wel terugbetaald wordt. Vandaar de hoge prijszetting.

[Skobelev]

Oorspronkelijk geplaatst door Vrijheideerst

Zowel mijn ouders als ikzelve hebben een sms gestuurd.

De Block zegt dat de overheid nu niks kan doen.

Ze kon wel 40 miljoen extra vragen voor dobbernegers.

[Vrijheideerst]

Oorspronkelijk geplaatst door Skobelev

Ze kon wel 40 miljoen extra vragen voor dobbernegers.

Goed ja, zo'n uitspraak laat ik voor uw rekening.

[Skobelev]

Oorspronkelijk geplaatst door Vrijheideerst

Goed ja, zo'n uitspraak laat ik voor uw rekening.

En ik zou haar, Maggie, dat "in here face" ook zeggen. Honderden miljoenen aan asielopvang maar een kind van eigen bodem redden, ho maar, dat is er over.

[Sneaky]

Oorspronkelijk geplaatst door Skobelev

En ik zou haar, Maggie, dat "in here face" ook zeggen. Honderden miljoenen aan asielopvang maar een kind van eigen bodem redden, ho maar, dat is er over.

Het probleem van uw uitspraak ligt niet in de inhoud, maar in de vorm. Daardoor gaat de boodschap verloren.

[Anna List]

UPDATE :

400.000 sms’en voor zieke baby Pia, Proximus en Telenet laten kosten vallen

bijna in de helft!!!

als iedereen die een sms stuurde er nog een stuurt, dan zijn we er!

waar zitten al die hoog-empathische mensen?

[Sneaky]

Net beseft dat mijn bedrijf die sms'en betaalt... Heb er snel nog 5 gestuurd.